خبر خوش برای بیماران نادر

به گزارش خبرگزاری مهر، سرانجام پیگیری های مستمر بنیاد بیماری های نادر به ثمر نشست و سازمان غذا و دارو ضابطه جدیدی را برای تسهیل دسترسی به داروهای اورفان (داروهای کم کاربرد ویژه بیماری های نادر) تصویب و ابلاغ کرد که گام مهمی در جهت دسترسی مطلوب بیماران نادر به داروهای مورد نیازشان است.

این ضابطه که از تاریخ 01/‏09/‏1403‬ اجرایی شده فرایند ورود داروهای اورفان به فهرست رسمی دارویی ایران را تشریح کرده است.

طبق این دستورالعمل جدید بررسی پرونده های داروهای اورفان از نظر زمانی در اولویت قرار گرفته و با هدف تسهیل دسترسی بیماران مبتلا به بیماری های نادر مراحل صدور مجوزهای لازم جهت واردات و یا تولید این داروها با سرعت بیشتری طی می شود.

تصویب این ضابطه پس از ابلاغ «سند ملی بیماری های نادر» توسط معاون اول رئیس جمهور در خرداد 1402 و با هدف کاهش چالش های درمانی بیماران اتخاذ شده است و طبق آن تعیین وضعیت داروهای اورفان در فهرست رسمی دارویی کشور و طی روند اداری آنها حداکثر در دو ماه انجام می شود.

همچنین، قیمت گذاری این داروها با توجه به شرایط خاص و سقف 120 درصدی از قیمت برند اصلی تعیین خواهد شد. در حوزه اقتصادی، شاخص هزینه اثربخشی این داروها امکان افزایش تا 10 برابر سرانه تولید ناخالص ملی یعنی GDP per capita را نیز فراهم می آورد.

با توجه به ماهیت خاص این داروها مانند تعداد محدود بیماران هدف و ضرورت تولید در مقیاس کوچک، الزامات فنی و عملیاتی همراه با مشوق های ویژه برای تولیدکنندگان داخلی در نظر گرفته شده است. برای مثال، در صورت کمبود دارو، امکان بررسی سریع برای ورود یک تولیدکننده ثانویه پیش بینی شده است.

همچنین، مطالعات اثربخشی و ایمنی بر روی گروهی از بیماران پیش از توزیع الزامی خواهد بود.

یکی از نکات کلیدی این ضابطه، تسریع روند ارزیابی های اقتصادی، بررسی مدارک برای تخصیص ارز، و تسهیلات ویژه است که می تواند نقش به سزایی در تشویق شرکت های دارویی ایفا کند.

بیماران مبتلا به بیماری های نادر، که تعدادشان کمتر از 4 در 10 هزار نفر است، به دلیل هزینه های بالای درمان و کمبود داروهای مناسب، همواره با مشکلات جدی روبه رو هستند.

اجرای این ضابطه می تواند نقشی حیاتی در ارائه خدمات درمانی به این گروه آسیب پذیر ایفا کند.

بنیاد بیماری های نادر همواره با هدف تسهیل شرایط برای این دسته از بیماران اقدامات و پیگیری های لازم جهت تصویب، ابلاغ و اجرای آئین نامه ها و ضوابط مربوط را به عهده داشته و علاوه بر ضابطه داروهای اورفان ، تدوین و تصویب و ابلاغ «سند ملی بیماری های نادر» نیز از اقدامات موفق این بنیاد در جهت نیل به اهداف فوق است.